在臨床進行藥物等治療方法的效果觀察時，所遇到的影響因素遠較在實驗室復(fù)雜得多，而且不易控制。因此必須有周密的合乎科學(xué)的試驗設(shè)計，有了它就可以用比較經(jīng)濟的人力、物力和時間，最大限度地獲得可靠的資料，并從中得出有說服力的結(jié)論。周密的試驗設(shè)計應(yīng)包括：

1. 試驗對象對其總體的代表性　臨床上同一疾病其嚴重程度不一，病人性別、年齡各異，對個別特殊對象的臨床試驗，其結(jié)果不一定能代表患病人群總體。因此，在做試驗前應(yīng)考慮好對象的代表性，并作出規(guī)定。

2. 診斷　診斷必須有一定標準。確定診斷標準后必須嚴格按標準納入及排除試驗對象。標準過寬則易混入假陽性病人。

3. 在均衡和齊同條件下設(shè)立對照組　對照組是臨床試驗的比較基礎(chǔ)。正確設(shè)置對照組是試驗設(shè)計的一個核心問題。在任何科研項目中都需要設(shè)立對照組，有了對照才能進行比較。對照的作用在于用對比鑒別的方法來研究處理因素的效應(yīng)，它可以減少或防止偏倚和機遇產(chǎn)生的誤差對試驗結(jié)果的影響。尤其對可自然痊愈及變化的疾病，有季節(jié)變化的慢性病，在以主觀感覺或心理效應(yīng)作為主要觀察指標時，都要有相應(yīng)的對照，以減少由于自愈、季節(jié)變化和主觀心理效應(yīng)帶來的偏倚。否則會誤認為用一種藥物或一種療法治療某病，病情有好轉(zhuǎn)，該藥就一定有效，或者認為該藥無疑是病情好轉(zhuǎn)的主要原因，實際上并不然。如雞血療法、鹵堿療法、甩手療法等從轟動一時的“百病皆治”到銷聲匿跡的“效果不佳”甚至有副作用。這就是未經(jīng)很好設(shè)計對照而犯錯誤的例子。

現(xiàn)在所謂保健品的效果宣傳也都回避有無對照及如何對照這個關(guān)鍵問題，而是以引證所謂“專家談話”“用戶來信”某人“親身經(jīng)驗”等違反科學(xué)方法的手段作為“證明”。

作為醫(yī)生，必須掌握療效分析的原則，才能對病人的治療作出正確的決策，并能對大量虛夸的廣告和不確實的療效報告作出自己的判斷，才不至于不自覺地作了“義務(wù)推銷員”而損害病人利益。

嚴格地說，對照要求除了少一個處理因素之外，其他條件均應(yīng)與患者組盡量一致。這就是均衡可比的原則。但是，在臨床實際中，只要求在主要混淆因素和偏倚來源上均衡可比，就是一個較好的對照了。