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常用的實驗設計方法有3種：前瞻性的隨機臨床試驗（RCT）、回顧性研究和實際臨床試驗（PCT）。

（1）前瞻性的隨機臨床試驗。以某個時間點為起點向前進行研究，將所有試驗對象（病人）隨機分配到實驗組和對照組。RCT的主要優(yōu)點是可同時獲得經濟學資料、臨床資料（時效性好）和隨機設計確保沒有選擇性偏倚（可靠性強）；缺點是外部限制條件引起成本增加（如統(tǒng)一的用藥方式和檢查），不能反映臨床真實使用情況，其次是費用昂貴。

（2）回顧性研究。分為對現有的RCT和非臨床試驗進行經濟分析兩種。醫(yī)學|教育|網搜集整理前者的優(yōu)點是：①與一些前瞻性設計相比成本低；②病人的選擇偏倚小，可信度高；③臨床結果已知，經濟假設更強。缺點是有關數據（主要是經濟學數據）質量差和不能計算生活質量，效用和工作活動能力的喪失只能進行估計。如果不能進行前瞻性的經濟學研究時，該法是進行藥物經濟學分析的最佳選擇。

（3）實際臨床試驗。與隨機臨床試驗的研究設計基本一樣，不同的是它不要求對研究組和對照組作相同的檢查或采用其他相同的治療手段等，它允許臨床醫(yī)生根據自己的臨床經驗修改治療方案，如改變藥物的用藥量、用藥次數等，因而最能反映藥物在真實世界里的成本效果，其優(yōu)點也最多。在進行藥物經濟學研究時，只要經費許可，最好采用PCT.

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