國家醫(yī)療保障局關(guān)于政協(xié)十三屆全國委員會(huì)第三次會(huì)議

第4482號(hào)（醫(yī)療體育類623號(hào)）提案答復(fù)的函

醫(yī)保函〔2020〕209號(hào)

您提出的《關(guān)于盡快完善國家罕見病醫(yī)療保障體系的提案》由我局分辦，現(xiàn)答復(fù)如下：

自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，價(jià)格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時(shí)，對(duì)于部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠(yuǎn)超基金和患者承受能力等原因，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。

在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但是2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，基本醫(yī)保難以承受一些特別昂貴的罕見病用藥費(fèi)用。

下一步，我們將貫徹落實(shí)《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，積極研究罕見病患者用藥保障措施，著力減輕患者負(fù)擔(dān)。

感謝您對(duì)醫(yī)保事業(yè)的關(guān)心與支持。

國家醫(yī)療保障局

2020年12月2日