2016年12月23日美國FDA批準(zhǔn)Spinraza上市，宣告第一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物的誕生，為千千萬萬的倍受折磨的SMA患者和家庭帶來了希望。Spinraza的發(fā)明是基于一個(gè)多世紀(jì)以來世界各地醫(yī)生、科學(xué)家為攻克SMA兢兢業(yè)業(yè)、努力探索的知識積累，是過去10余年來多個(gè)團(tuán)隊(duì)利用現(xiàn)代生物學(xué)知識和技術(shù)合作共贏的結(jié)晶。

我于2000年加入Androphy教授實(shí)驗(yàn)室開始SMA病理機(jī)制的研究。2004年6月加入Krainer教授實(shí)驗(yàn)室，開始研發(fā)治療SMA反義寡聚核苷酸（ASO）藥物。我們的藥物研發(fā)合作伙伴是Ionis（舊稱IsIs）醫(yī)藥公司，該公司掌握了當(dāng)時(shí)最新的幾種核酸化學(xué)修飾技術(shù)。從2004年到2011年完成了ASO在試管、細(xì)胞的大規(guī)模篩選和小鼠模型的藥效驗(yàn)證，鑒定出極具治療價(jià)值的候選藥物ASO10-27（也稱ISIS-SMNRx）；ASO由Ionis提供，工作主要在冷泉港實(shí)驗(yàn)室完成，期間共發(fā)表第一作者的論文4篇，現(xiàn)已被引1500余次。2011年Inois開始Nusinersen（ASO10-27的臨床藥名）臨床試驗(yàn)。隨后美國生物技術(shù)巨頭Biogen參與到I期和II期的臨床試驗(yàn)并在臨床III期試驗(yàn)時(shí)買斷Nusinersen的專利權(quán)，Biogen重新命名Nusinersen為Spinraza.

從2004年夏天我加入冷泉港實(shí)驗(yàn)室開始ASO藥物的研發(fā)到2016年圣誕前夕Spinraza被批準(zhǔn)，歷時(shí)12年。作為Spinraza的主要研發(fā)人，一方面感嘆研發(fā)新藥的艱辛和團(tuán)隊(duì)合作互補(bǔ)的重要性，一方面又感嘆我們幸運(yùn)地遇到了一個(gè)前所未有的好時(shí)代。我們站在前人的肩膀上前進(jìn)，21世紀(jì)作為生物學(xué)世紀(jì)已經(jīng)來臨，為我們所有生物醫(yī)藥愛好者提供了一個(gè)廣闊的施展才能的舞臺。

更讓人可喜的是，2017年在美國奧蘭多舉行的國際SMA會議，有多個(gè)臨床報(bào)道顯示Spinraza具有令人振奮、超出預(yù)期的治療效果，一些經(jīng)過治療后的I型嬰兒能做出正常嬰兒的各種動作。但同時(shí)我們也注意到，約1/3的患者對Spinraza沒有反應(yīng)，而且該藥的治療費(fèi)用相當(dāng)昂貴。另外，Spinraza還沒有在我國上市。因此現(xiàn)在擺在我們面前最急切的任務(wù)是：1. 盡快把Spinraza引進(jìn)到中國，讓我國的患者也能用上該藥；2. 研發(fā)出更多、更好的藥，讓所有的患者都能得到有效治療。 3. 降低制藥的成本，不要因?yàn)橹委煻�給患者家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。