南方醫(yī)科大學(xué)附屬南方醫(yī)院侯金林教授分享了在臨床試驗設(shè)計中的一些體會。侯教授認(rèn)為在臨床試驗中以終為始非常重要，要以“小成本、大制作”的理念來設(shè)計臨床試驗。
侯教授從ALT的故事和REVEAL-HBV研究設(shè)計引入，提煉出臨床試驗的頂層設(shè)計和項目總體思路。侯教授認(rèn)為無論是重大專項隨機(jī)對照研究還是大型
乙肝臨床隊列研究，目標(biāo)都是提高療效、減少耐藥性、降低病死率。從2008年至今，EFFORT研究的結(jié)果已經(jīng)撰寫了多篇論文，并發(fā)表在Hepatology等國際期刊雜志上。部分試驗結(jié)果還做了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。EFFORT研究重大專項也是精準(zhǔn)醫(yī)療代表性的例子。
在生物標(biāo)志物方面，侯教授認(rèn)為目前乙肝表面抗原的檢測做得多，但是用處不像期望的那么高�；�核心抗體水平對干擾素和核苷（酸）類似物的療效有預(yù)測價值，超過一些傳統(tǒng)指標(biāo)。使用干擾素治療的e抗原陽性病人，如果基線核心抗體水平高，HBV DNA水平低，那么有65%的患者可以實現(xiàn)血清e抗原轉(zhuǎn)換。對于使用替比夫定、恩替卡韋治療的e抗原陽性患者，基線核心抗體水平高，HBV DNA水平低，有37%的患者實現(xiàn)血清e抗原轉(zhuǎn)換。最后，侯教授對重大專項課題做了總結(jié)，并提出未來面對的幾個挑戰(zhàn)。
