基因治療已經(jīng)在多種人類疾病治療中顯示出巨大的潛能。然而目前的方法通常只針對單個(gè)基因或單個(gè)突變，使得對多基因或多點(diǎn)突變的疾病治療受到極大限制。視網(wǎng)膜色素變性是臨床常見的致盲眼病，極具臨床和遺傳異質(zhì)性，是導(dǎo)致人類視力障礙最主要的疾病之一。目前已有超過40個(gè)基因和位點(diǎn)被報(bào)道與視網(wǎng)膜色素變性有關(guān)。這里我們采用CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯方法，對視網(wǎng)膜色素變性小鼠進(jìn)行了基因治療。通過突變視桿細(xì)胞中重要的轉(zhuǎn)錄因子Nrl或Nr2e3，將視桿細(xì)胞重編程為視錐細(xì)胞。轉(zhuǎn)化后的視錐樣細(xì)胞對突變引起的感光細(xì)胞退化不敏感，從而使小鼠在發(fā)病后期仍能保留一定程度的視力。我們的發(fā)現(xiàn)不僅為視網(wǎng)膜色素變性提供了新的不依賴于基因突變的治療方法，而且證明了基因編輯技術(shù)介導(dǎo)的細(xì)胞重編程、細(xì)胞退化預(yù)防以及組織功能保護(hù)的巨大可能性。