所謂“被忽視”的藥品，指的是針對罕見病用藥，因為患者人群數(shù)有限，市場規(guī)模可想而知。根據(jù)一項新的研究：過去幾年中，世界范圍獲準用于對付以往被忽視的許多疾病的新藥數(shù)比前10年開始時幾乎增加了一倍。

美國馬薩諸塞州塔夫斯大學(xué)（TuftsUniversity）藥物開發(fā)研究中心（CSDD）發(fā)現(xiàn)，2000～2008年間，每年用于治療被忽視的疾病獲準新藥數(shù)平均為2.6個，2009～2012年間，增加到每年5個?？?a href="http://pardusfixedincomebond.com/jibing/aizibing/" target="_blank" title="艾滋病" class="hotLink" >艾滋病毒/艾滋病、瘧疾和結(jié)核的藥物占開發(fā)產(chǎn)品數(shù)的81%；抗艾滋病毒/艾滋病和瘧疾的藥物占近年獲準新藥數(shù)的60%.

這個方向顯然是正確的，但每年的研究開發(fā)花費自2000～2007年迅速增加后已經(jīng)趨于平穩(wěn)，每年總計在30億美元，這不能不引起關(guān)注。塔夫斯CSDD助理教授、這篇研究報告的首席作者指出：“獲準數(shù)增加，意味著有較多的新藥進入市場，政策制定者和藥品監(jiān)管者必須確保藥品安全、有效和易于使用，同時需要保證這類藥品能為醫(yī)療保險機構(gòu)所接受、需要藥品的患者用得上。”

對于國內(nèi)藥品研究開發(fā)，且不說創(chuàng)新品種，即便是仿制產(chǎn)品，本文所涉及的“被忽略”的項目即便療效突出、患者急需，通常也乏人問津。更有甚者，一些臨床不可 或缺的老藥，往往因為價格偏低，藥廠、藥店無利可圖而被停產(chǎn)、拒售。如何改變局面，其中既有企業(yè)社會責(zé)任問題（應(yīng)該自覺承擔(dān)），也有政策的合理性問題（對 企業(yè)進行鼓勵和扶持）。醫(yī)|學(xué)教育網(wǎng)搜集整理我們的社會崇尚以人為本，廉價藥、罕用藥更不能放棄，而應(yīng)該得到足夠的重視。

美國政府于1983年頒布的《罕用藥法案》（OrphanDrugAct）對從事罕用藥研究開發(fā)和生產(chǎn)的公司給予資金補助、稅收減免和一系列其它獎勵（產(chǎn)品優(yōu)先審批、給予市場獨占權(quán)等）。近年來政策的執(zhí)行力度有所加強。

據(jù)美國制藥研究和制造商協(xié)會（PhRMA）調(diào)查數(shù)據(jù)：目前美國制藥和生物技術(shù)公司手頭有超過5400種潛在的新藥正在進行測試，有不少新藥用于多種疾病的臨床試驗。有近1800個研究項目針對罕見病，有數(shù)百種是屬于10年甚至更長時間沒有新藥問世的治療領(lǐng)域。