ETC-1002是一種新型小分子藥物，其作用靶點是肝臟三磷酸腺檸檬酸裂解酶（ACL）和腺苷-磷酸活化蛋白激酶（AMPK），是膽固醇、脂肪酸和碳水化合物調(diào)節(jié)通路上的重要分子；因此，它可能成為治療高膽固醇血癥等代謝疾病及其他心血管危險因素的藥物。

2013年9月24日《JAmCollCardiol》發(fā)表一項最新研究報告顯示，新型藥物ETC-1002可以顯著降低LDL-C水平達27%，且安全性和患者耐受性良好，有望成為降脂藥的新成員【JAmCollCardiol.2013Sep24；62（13）：1154-62.】。

研究概述

ETC-1002臨床I期試驗顯示，單劑量用藥（250mg/d）和多劑量用藥（220mg/d）沒有出現(xiàn)不良反應，且藥物耐受性良好。本次II期臨床試驗的目的是評估ETC-1002降脂的療效和安全性醫(yī)學|教育網(wǎng)搜集整理。

這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑平行對照試驗，共納入177例高低密度脂蛋白膽固醇血癥（LDL-C）患者（130-220mg/dl），分為伴或不伴高甘油三脂血癥（TG）兩個亞組（NormalTG、ElevatedTG），TG水平分別為<150mg/dl和150-400mg/dl.

所有患者被隨機分成4組（3個試驗組和1個安慰劑對照組）。3個試驗組服用ETC-1002的劑量分別為40mg、80mg和120mg，共服藥12周。研究終點是藥物安全性、LDL-C及其他脂質(zhì)和心血管代謝疾病危險因素的變化情況。

研究結(jié)果表明，ETC-1002三個劑量組（40mg、80mg和120mg）對LDL-C的降低幅度分別為17.9±2.2%、25.0±2.1%和26.6±2.2%，安慰劑對照組為2.1±2.2%（3組與安慰劑組比較的P值均<0.0001）。