（一）治療

小劑量多巴制劑對(duì)本病有戲劇性治療效果。約半數(shù)患者服藥當(dāng)天即見(jiàn)效，起效時(shí)間一般不超過(guò)7天，因此，一旦懷疑此病，立即給藥，作為診斷性治療。

國(guó)外推薦劑量為左旋多巴/芐絲肼（美多巴）0.125～0.25g/d，分2～3次服用。國(guó)內(nèi)左旋多巴/芐絲肼（美多巴）用量一般為62.5～187.5mg/d.有報(bào)道持續(xù)用藥15年，未出現(xiàn)任何副作用（Harwood，1994），但若停藥，癥狀即重新出現(xiàn)。

（二）預(yù)后

本病的根本病因，在于GCHⅠ基因突變所致多巴胺合成減少。因此，需長(zhǎng)期用藥補(bǔ)充其不足，醫(yī)學(xué)教育|網(wǎng)搜集治療中無(wú)需增大劑量，亦不會(huì)出現(xiàn)開(kāi)關(guān)現(xiàn)象、藥效減低等副作用（Nygaard，1988）。